Guideline sur l'information produit pour les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) contenant des cellules génétiquement modifiées

  • Cette guideline décrit les informations à inclure dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP), l'étiquetage et la notice des médicaments de thérapie innovante (MTI) contenant des cellules génétiquement modifiées.
  • Le modèle est disponible dans toutes les langues de l'UE.

La mise à jour de l’information produit par les demandeurs/détenteurs d’AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) selon cette guideline doit avoir lieu :

  • Immédiatement pour toute nouvelle AMM accordée via la procédure centralisée, pour les médicaments contenant des cellules génétiquement modifiées.
  • Le plus tôt possible, et au plus tard le 181e jour de la procédure pour les demandes d’AMM en cours.
  • Lors de la prochaine procédure réglementaire affectant l’information produit.

Tous les médicaments de thérapie innovante sont autorisés de manière centralisée par l'Agence Européenne des Médicaments (EMA). Ils bénéficient ainsi d'une procédure unique d'évaluation et d'autorisation. Leur évaluation est réalisée par le comité des médicaments à usage humain (CHMP) en collaboration avec le comité des thérapies innovantes (CAT) de l’EMA. Le CAT est chargé de préparer un projet d'avis sur la qualité, la sécurité et l'efficacité de chaque MTI nécessitant une AMM. L'avis du CAT est par la suite transmis au CHMP pour approbation finale.

Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont des médicaments à usage humain basés sur des gènes, des tissus ou des cellules.


Les MTI peuvent être classifiés en :

  • Médicaments de thérapie génique : ils contiennent des gènes qui conduisent à un effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique. Ils fonctionnent en insérant des gènes "recombinants" dans l'organisme, en vue de réguler, réparer, remplacer, ajouter ou supprimer une séquence génétique. Ils sont utilisés notamment pour traiter des troubles génétiques, des cancers ou des maladies de longue durée.


  • Medicaments de thérapie cellulaire somatique : ils contiennent des cellules ou des tissus qui ont été manipulés afin de modifier leurs caractéristiques biologiques ou des cellules ou des tissus qui ne sont pas destinés à être utilisés pour la ou les mêmes fonctions essentielles chez le receveur et le donneur. Ils peuvent être utilisés pour traiter, diagnostiquer ou prévenir des maladies.


  • Médicaments de l‘ingénierie tissulaire : ils contiennent des cellules ou des tissus qui ont été modifiés afin de pouvoir être utilisés pour réparer, régénérer ou remplacer des tissus humains.


  • Médicaments combinés de thérapie innovante : ce sont des médicaments combinant un des trois médicaments précédemment décrits et un ou plusieurs dispositifs médicaux.


Les médicaments de thérapie innovante (MTI) offrent de nouvelles possibilités de traitement et de diagnostic des maladies humaines et des dysfonctionnements du corps humain et représentent un formidable bénéfice potentiel pour les patients.


Note: Gène recombinant : portion d'ADN créée en laboratoire, en rassemblant de l'ADN provenant de différentes sources.

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