Établi par l'article 83 du règlement (CE) n° 726/2004, l'usage compassionnel est conçu pour :
- faciliter et améliorer l'accès aux programmes d'usage compassionnel par les patients dans l'UE ;
- favoriser une approche commune concernant les conditions d'utilisation et de distribution et les patients ciblés ;
- accroître la transparence entre les États Membres en ce qui concerne la disponibilité des traitements.
L'usage compassionnel est un programme spécial qui permet de mettre des médicaments non autorisés à la disposition de patients. Ces programmes ne sont mis en place que si le médicament est censé aider les patients atteints de maladies mortelles, de longue durée ou gravement débilitantes, qui ne peuvent être traitées de manière satisfaisante avec aucun médicament autorisé et qui ne peuvent pas participer à des essais cliniques.
Médicaments concernés par l'usage compassionnel
Le médicament doit être en cours d'essais cliniques ou être entré dans le processus de demande d'autorisation de mise sur le marché et, bien que les premières études soient généralement terminées, son profil de sécurité et les recommandations de dosage peuvent ne pas être entièrement établis.
Le rôle de l'EMA et des Etats Membres de l'UE
Les programmes d'usage compassionnel sont coordonnés et mis en œuvre par les États membres, qui fixent leurs propres règles et procédures. Les autorités nationales compétentes peuvent demander à l'EMA un avis sur la manière d'administrer, de distribuer et d'utiliser certains médicaments à des fins compassionnelles. Le CHMP identifie également les patients qui en bénéficieraient, et les États membres doivent prendre note de ces recommandations lorsqu'ils prennent des décisions.
Les entreprises du médicament
Les fabricants et les demandeurs d'autorisation de mise sur le marché ne doivent pas contacter l'EMA pour demander un avis, mais ils peuvent souhaiter informer l'Agence des demandes en cours au niveau national. Les autorités nationales compétentes informeront l'EMA si elles mettent un produit à la disposition d'un groupe de patients pour un usage compassionnel.
L'usage compassionnel ne doit pas être confondu avec les "traitements nominatifs pour un patient donné ", qui consistent pour les médecins à obtenir des médicaments directement auprès des fabricants avant leur autorisation. Cela se fait sur une base individuelle sous la responsabilité directe du médecin, et l'Agence n'a pas besoin d'être informée.
Source: EMA